Komórki macierzyste kluczem do przezwyciężenia choroby zwyrodnieniowej mięśni

Ostatnie postępy w finansowanych przez UE badaniach w ramach projektu ENDOSTEM dają widoki na to, że już niedługo będziemy w stanie naprawiać uszkodzoną tkankę za pomocą komórek macierzystych. Dzięki temu może poprawić się jakość życia tysięcy ludzi.

Wyjątkowość komórek macierzystych wynika z ich zdolności do samoodnawiania się, tj. do wielokrotnego podziału i wytwarzania identycznych kopii. Ta cecha odróżnia je od komórek wyspecjalizowanych - takich jak krwinki - które nie mogą się same replikować, a przez to są podatne na poważne uszkodzenia w następstwie choroby lub urazu. Mimo iż komórki macierzyste napotyka się w każdej tkance, są one dosyć rzadkie; na przykład w mięśniach szkieletowych stanowią około 5% wszystkich jąder.

W toku projektu ENDOSTEM, który otrzymał niemal 12 mln EUR dofinansowania ze środków UE, podjęto poszukiwania nowych sposobów pobudzania komórek macierzystych zlokalizowanych w uszkodzonej tkance do samonaprawy. Kilku partnerów projektu ustaliło, że w mięśniach szkieletowych współistnieją różne komórki macierzyste, które mogłyby posłużyć za nowe źródło do wykorzystania w regeneracji mięśni dotkniętych dystrofią.

Kolejne ważne zadanie polegało na opracowaniu sposobów odtwarzania sygnałów fizjologicznych wspomagających mobilizację komórek macierzystych. Odkryto, że niektóre cząsteczki - takie jak tlenek azotu - umożliwiają fizjologiczną aktywację komórek macierzystych, które można następnie użyć do naprawy uszkodzonych tkanek. Zespół ENDOSTEM pracuje nad identyfikacją niezbędnego, prawidłowego sygnału, a następnie nad jego dostarczeniem do komórki macierzystej wtedy, kiedy tkanka jest uszkodzona.

Badania przedkliniczne na wybranych związkach chemicznych pozwoliły na wyłonienie dwóch, które są obecnie na etapie testów klinicznych. Wspomniane związki chemiczne stanowią połączenie cząsteczek donorowych tlenku azotu z przeciwzapalnym ibuprofenem i inhibitorem decetylazy histonowej (Givinostat). Badania trzeciego leku - antyoksydantu N-acetylocysteiny - również zakończą się próbami klinicznymi, które mają rozpocząć się w ciągu kilku miesięcy.

Wyniki badań mogą przełożyć się na potencjalne zastosowania w częściej występujących chorobach zwyrodnieniowych oraz dystrofii mięśniowej. Dystrofia mięśniowa to termin stosowany do określenia grupy zaburzeń genetycznych, atakujących różnego rodzaju mięśnie. Choroba, która polega na stopniowym niszczeniu tkanki mięśniowej, może mieć przebieg od łagodnego po ostry. Chociaż wszystkie typy dystrofii mięśniowej są rzadkie, cierpi na nią tysiące osób w samej tylko Europie.

W projekcie położono nacisk między innymi na komórki macierzyste mięśnia sercowego, gdyż w dystrofia mięśniowa może także zaatakować serce. Naukowcy są przekonani, że pełniejsza wiedza o sposobie leczenia kardiologicznych następstw dystrofii mięśniowej może znaleźć zastosowanie w częściej występujących schorzeniach kardiologicznych.

Pięcioletni projekt ENDOSTEM ma zostać sfinalizowany wraz z końcem 2014.