Wyniki badań, prowadzonych wspólnie przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych (ERBN) i brytyjską organizację charytatywną Alzheimer’s Research UK, pokazały, że tę wyniszczającą chorobę neurodegeneracyjną można powstrzymać za pomocą iniekcji do ośrodków pamięci w mózgu.
W artykule opublikowanym w czasopiśmie »Proceedings of the National Academy of Sciences«, zespół badawczy z Imperial College London wykazał możliwość podawania bezpośrednio do mózgu genu, który wytwarza białko zwalczające płytki. Zwyrodnienie komórek mózgowych w chorobie Alzheimera powodują w dużej mierze płytki amyloidowe. Nagromadzenie lepkiego białka następuje w następstwie nieprawidłowego fałdowania i podziału białek. Głównym składnikiem tych złogów białkowych są peptydy beta-amyloidowe. Zapobieganie odkładaniu się tych białek może pomóc w przeciwdziałaniu śmierci komórek mózgowych, która wywołuje chorobę i nasila jej objawy. Niemal 9 milionów osób w Europe cierpi na chorobę Alzheimera.
Zespół badawczy przestudiował gen PGC-1a, gdyż wyniki wcześniejszych badań zasugerowały, że mógłby on zapobiegać tworzeniu się płytek amyloidowych. Naukowcy wstrzyknęli gen myszom we wczesnym stadium choroby Alzheimera. U myszy nie wytworzyły się płytki, a po czterech miesiącach radziły sobie równie dobrze z zadaniami pamięciowymi jak zdrowe myszy.
Dr Magdalena Sastre, naczelna autorka raportu z badań, zauważyła że poczynione ustalenia mogą ostatecznie zaowocować metodą zapobiegania chorobie lub jej powstrzymywania we wczesnych stadiach. „Mimo iż to dopiero początkowe ustalenia, to sugerują one, że terapia genowa może znaleźć potencjalne zastosowanie terapeutyczne u pacjentów. Jest wiele przeszkód do pokonania, a na dzień dzisiejszy jednym sposobem podawania genu jest iniekcja bezpośrednio do mózgu” – wyjaśnia. „Niemniej prace mające zweryfikować poprawność projektu pokazują, że to podejście uzasadnia podjęcie dalszych badań”.
Aby podać gen, zespół użył nieszkodliwego wirusa, do którego po zmodyfikowaniu został wprowadzony gen. Wirus zainfekował następnie komórki mózgowe i przeredagował kod genetyczny w celu zintensyfikowania wytwarzania PGC-1a zwalczającego płytkę. Iniekcje wprowadzane były w hipokamp i korę mózgu, gdyż to te właśnie struktury odpowiadają za pamięć i orientację – i są pierwszymi ofiarami choroby Alzheimera.
Profesor Nicholas Mazarakis, współautor raportu z badań i beneficjant grantu ERBN na projekt IRLVGTMND, dodał: „Naukowcy opanowują sposób, w jaki lentiwirus infekuje komórki w celu wytworzenia zmodyfikowanej wersji wirusa, która dostarczy geny do określonych komórek. W doświadczeniach wykorzystuje się go do leczenia całego szeregu schorzeń, od zapalenia stawów po nowotwory. Stosowaliśmy już z powodzeniem wektor lentiwirusowy w badaniach klinicznych do dostarczania genów do mózgu osób cierpiących na chorobę Parkinsona”.
Dr Doug Brown, dyrektor ds. badawczo-rozwojowych brytyjskiego towarzystwa Alzheimer’s Society zauważył także: „Do tej pory potencjalne terapie ukierunkowane bezpośrednio na złogi amyloidowe w mózgu nie spełniały w większości oczekiwań w testach klinicznych, podczas gdy te badania mogą utorować drogę do nowego planu walki”.
Wyniki uzyskane przez zespół sugerują, że terapie wykorzystujące PGC-1a mogą być w stanie zapobiegać chorobie Alzheimera w przypadku wczesnego podjęcia leczenia. Do badań z udziałem ludzi jeszcze daleka droga, niemniej pojawiła się nowa nadzieja na opracowanie terapii na tę obecnie nieuleczalną chorobę.
Więcej informacji:
strona projektu w serwisie CORDIS
poleca:
