Komórki macierzyste otrzymane ze pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśniowym mogą posłużyć za model do badania tej właśnie ciężkiej choroby - informują naukowcy z USA na łamach pisma "Nature".
Rdzeniowy zanik mięśni to choroba genetyczna, jedno z najczęstszych wrodzonych schorzeń neurologicznych u dzieci.
Allison Ebert wraz z zespołem z University of Wisconsin-Madison użyła komórek skóry otrzymanych od dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni i ich zdrowych mam do wyhodowania niezróżnicowanych komórek macierzystych.
Naukowcy skłonili w warunkach laboratoryjnych otrzymane przez siebie komórki do różnicowania w neurony ruchowe i wykazali, że zachowują one cechy (fenotyp) neuronów osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Jednocześnie po raz pierwszy pokazali, że ludzkie niezróżnicowane komórki macierzyste mogą być użyte jako model badawczy danej choroby.
Autorzy pracy badali również w hodowli komórek leki zwiększające poziom białka związanego z rozwojem choroby i obserwowali charakterystyczne dla atrofii rdzeniowej zmiany funkcjonalne.
Naukowcy podkreślają, że ich praca stwarza nowe narzędzie dla badania komórkowych i molekularnych przyczyn wielu wrodzonych chorób, a także do testowania nowych leków i sposobów terapii tych schorzeń. (PAP)
poleca:
