Cukrzyca typu 1 stanowi dożywotnie obciążenie zarówno dla samych pacjentów, jak i ich rodzin. Jest to również ogromne wyzwanie dla systemów opieki zdrowotnej, pochłaniające około 10% całkowitych wydatków w tym sektorze. Z danych przytaczanych przez Henrika Semba, koordynatora projektu ISLET z Centrum Helmholtza w Monachium, wynika, że średnie roczne koszty bezpośredniej opieki nad jednym pacjentem zmagającym się z tym schorzeniem wynoszą około 8000 euro. Kwota ta nie uwzględnia przy tym kosztów hospitalizacji ani korzystania z nowoczesnych technologii, takich jak pompy insulinowe czy urządzenia do ciągłego monitorowania stężenia glukozy.
Odpowiedzią na te wyzwania ma być innowacyjna metoda leczenia oparta na terapii komórkowej, nad którą pracowano w ramach finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu ISLET. Terapia ta ma na celu zastąpienie uszkodzonych komórek beta u chorych, co w przyszłości mogłoby wyeliminować konieczność dożywotniego i samodzielnego dawkowania insuliny przez pacjentów, zmniejszyć ryzyko groźnych powikłań, a także przynieść znaczne oszczędności dla systemu opieki zdrowotnej. Badacze skupili się na stworzeniu opartego na komórkach macierzystych produktu pierwszej generacji, wytwarzającego insulinę i gotowego do kolejnych etapów badań przedklinicznych oraz klinicznych.
Realizacja projektu wymagała ścisłego połączenia wiedzy z wielu specjalistycznych dziedzin, w tym biologii komórek macierzystych, biologii rozwojowej, biologii komórek beta oraz klinicznych przeszczepów wysepek trzustkowych. Zastosowano również zaawansowane technologie omiczne, pozwalające na kompleksową analizę systemów biologicznych, a także wdrożono rygorystyczne standardy produkcji. Ważnym aspektem inicjatywy była ponadto współpraca ze społecznością pacjentów, reprezentowaną przez europejski oddział Międzynarodowej Federacji Diabetologicznej.
Dzięki tym interdyscyplinarnym działaniom zespołowi udało się wyhodować w warunkach laboratoryjnych skupiska przypominające ludzkie wysepki trzustkowe. Zawierają one komórki alfa i beta pochodzące z komórek macierzystych, które mają za zadanie odtwarzać naturalne funkcje wysepek Langerhansa w ludzkim organizmie – przede wszystkim produkcję insuliny i glukagonu.
Projekt ISLET potwierdził słuszność tej koncepcji. Na modelach zwierzęcych wykazano, że nowo opracowany produkt skutecznie i bezpiecznie przywraca prawidłowy poziom glukozy. Ponadto badaczom udało się zgromadzić nową wiedzę na temat rozwoju ludzkiej trzustki oraz wykorzystania technologii omicznych do oceny stanu zdrowia komórek podczas ich produkcji. Kolejnym krokiem naukowców jest przełożenie tych odkryć na opracowanie jeszcze bezpieczniejszych i bardziej funkcjonalnych rozwiązań.
Jak podkreśla koordynator badaczy, to właśnie zintegrowane podejście i połączenie wiedzy z różnych dziedzin było największym atutem projektu, przyczyniając się do umocnienia konkurencyjnej pozycji Europy na polu medycyny regeneracyjnej. Obecnie innowacyjny produkt z komórek macierzystych będzie poddawany dalszym przedklinicznym testom na zwierzętach. Mają one ostatecznie potwierdzić jego bezpieczeństwo i sposób działania, co utoruje drogę do badań klinicznych z udziałem ludzi. Prace te już się rozpoczęły i są realizowane w Szwecji – na Uniwersytecie w Lund oraz w Szpitalu Uniwersyteckim w Skåne zlokalizowanym w Lund i Malmö.
Źródło: https://cordis.europa.eu/article
poleca:
