Retinopatia cukrzycowa oraz zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD) to poważne schorzenia oczu, które grożą całkowitą utratą wzroku. Z różnymi chorobami siatkówki zmaga się obecnie około 420 milionów ludzi na świecie, a z powodu starzenia się społeczeństwa i rosnącej liczby przypadków cukrzycy, statystyki te będą drastycznie rosnąć.
Dotychczasowym standardem leczenia obu tych schorzeń są wielokrotne, inwazyjne zastrzyki doszklistkowe podawane bezpośrednio do oka. Procedura ta, choć skuteczna, jest bardzo kosztowna i stanowi ogromne obciążenie zarówno dla samych pacjentów, jak i dla całego systemu opieki zdrowotnej.
Odpowiedzią na potrzebę znalezienia mniej inwazyjnej metody leczenia jest finansowany ze środków unijnych projekt NeoVasculoStop. Zespół naukowy, na czele którego stoi Krisztián Kovács z Translational Retina Research Group na Uniwersytecie Semmelweisa, udowadnia, że uciążliwe zastrzyki można zastąpić łatwą w podaniu terapią doustną.
Przy wsparciu Europejskiej Rady ds. Innowacji (EIC) badacze zaprojektowali, zsyntetyzowali i przetestowali zupełnie nową klasę aktywnych składników farmaceutycznych, które docelowo mają przyjąć formę leku doustnego.
W ramach prowadzonych badań naukowcy opracowali innowacyjną technologię:
Nowe cząsteczki: Stworzono 25 cząsteczek zdolnych do wiązania się z receptorem w sposób ściśle zależny od światła.
Wysoka bioaktywność: Badania potwierdziły silny związek między strukturą chemiczną opracowanych substancji a ich skutecznością, co udowodniono w systemach biochemicznych i komórkowych.
Obiecujące testy in vivo: Wiodącą cząsteczkę przetestowano na królikach i gryzoniach, natomiast uzupełniającą – na gryzoniach. Sukcesem okazało się osiągnięcie znakomitych wyników przy zastosowaniu bardzo niskich dawek obu substancji.
Fotoaktywacja: Zespół badawczy potwierdził idealne właściwości strukturalne pochodnych oksindolu, które pozwalają na ich aktywację za pomocą światła widzialnego, a także zaobserwował indukowany światłem wzrost potencjału inhibitora.
Innowacyjne podejście zespołu zostało oficjalnie docenione. Radar Innowacji Komisji Europejskiej wyróżnił Uniwersytet Semmelweisa oraz firmę Vichem zaszczytnym tytułem „kluczowych innowatorów”. Nowo odkryta rodzina cząsteczek została już objęta ochroną patentową.
Obecnie projekt NeoVasculoStop znajduje się w fazie intensywnego rozwoju, mającego na celu przygotowanie pierwszych badań klinicznych z udziałem ludzi. Naukowcy:
Ubiegają się o prestiżowy grant EIC Transition.
Organizują produkcję zgodną z rygorystycznymi standardami Dobrych Praktyk Wytwarzania.
Prowadzą zaawansowane testy bezpieczeństwa.
Opracowują szczegółową strukturę i cele planowanego badania klinicznego.
Dzięki tym działaniom wygenerowano szeroką platformę molekularną, zidentyfikowano związki wiodące i dostarczono solidne dowody przedkliniczne. Osiągnięcia te kładą fundamenty pod przyszłe, całkowicie bezigłowe i przyjazne dla pacjenta leczenie najpoważniejszych chorób siatkówki oka.
Źródło: https://cordis.europa.eu
poleca:
