Nowatorskie leczenie niedokrwistości

Czynnościowa niedokrwistość z niedoborem żelaza charakteryzuje się podwyższonym poziomem hepcydyny we krwi. Hepcydyna jest peptydem, który reguluje wejście żelaza w obieg. Podwyższone poziomy hepacydyny powodują akumulację żelaza w komórkach i zmniejsza jego dostępność do produkcji czerwonych krwinek, tzw. erytropoezy.

Podejście terapeutyczne inhibicji hepcydyny prowadzi do zwiększonej erytropoezy, normalizuje poziom hemoglobiny i odwraca niedokrwistość. Finansowany przez UE projekt "European consortium for anticalins as next generation high-affinity protein therapeutics" (EUROCALIN) ma na celu opracowanie i przetestowanie takiej metody leczenia.

Partnerzy z czterech krajów UE stworzyli już i poddadzą badaniom klinicznym nowatorski kandydat na lek działający antyhepcydynowo. Tym lekiem jest specyficznie wiążąca ją substancja zwana antykaliną. Jest to nowe białko utworzone z rusztowania należące białek wiążących z rodziny lipokalin.

Dzięki znaczącym postępom podczas pierwszych trzech lat projektu można było przejść do badań klinicznych. Zweryfikowano koncepcję odwrócenia niedokrwistość poprzez inhibicję hepcydyny na zwierzętach. Szczurza hepcydynospecyficzna antykalina odwróciła niedokrwistość u zwierząt w dwa tygodnie. Ryzyko immunogenności leku okazało się niskie.

28 dniowe badanie toksyczności potwierdziło bezpieczeństwo leku. Nie zaobserwowano nadmiernego gromadzenia w tkankach lub działań niepożądanych, nawet w grupie przyjmującej najwyższe dawki. Zespół opracował proces wytwarzania leku i przygotował materiały do badania fazy I. Przeprowadzono pomyślnie badanie kliniczne fazy I PRS-080-PEG30 u zdrowych ochotników.

Projekt pozwolił scalić badania europejskich uczelni i przemysłu na polu nowych rusztowań białkowych. Terapie antyhepcydynowe są bardzo obiecującą metodą leczenia niedokrwistości oraz wspomagania erytropoezy. Mogą one zredukować lub wyeliminować potrzebę potencjalnie toksycznego pozajelitowego uzupełniania żelaza. Skorzystają na tym zarówno pacjenci w Europie jak i na całym świecie. Kliniczna walidacja unikalnego, bezpiecznego i skutecznego kandydata na lek odpowie na ważną potrzebę w medycynie.